Gentherapie: Was es ist, wie es gemacht wird und was behandelt werden kann

Inhalt

• Wie es gemacht wird
• CRISPR-Technik
• Auto-T-Zell-Technik
• Krankheiten, die Gentherapie behandeln kann
• Gentherapie gegen Krebs

Gentherapie, auch als Gentherapie oder Gen-Editing bekannt, ist eine innovative Behandlung, die aus einer Reihe von Techniken besteht, die bei der Behandlung und Prävention komplexer Krankheiten wie genetischer Erkrankungen und Krebs durch Modifizierung spezifischer Gene nützlich sein können.

Gene können als grundlegende Einheit der Vererbung definiert werden und bestehen aus einer bestimmten Sequenz von Nukleinsäuren, dh DNA und RNA, die Informationen zu den Merkmalen und der Gesundheit der Person enthalten. Daher besteht diese Art der Behandlung darin, Veränderungen in der DNA der von der Krankheit betroffenen Zellen zu verursachen und die Abwehrkräfte des Körpers zu aktivieren, um das geschädigte Gewebe zu erkennen und seine Ausscheidung zu fördern.

Die Krankheiten, die auf diese Weise behandelt werden können, sind solche, die eine gewisse Veränderung der DNA beinhalten, wie Krebs, Autoimmunerkrankungen, Diabetes, Mukoviszidose und andere degenerative oder genetische Krankheiten. In vielen Fällen befinden sie sich jedoch noch in der Entwicklungsphase . Tests.

Wie es gemacht wird

Gentherapie besteht aus der Verwendung von Genen anstelle von Medikamenten zur Behandlung von Krankheiten. Dies geschieht durch Veränderung des genetischen Materials des durch die Krankheit beeinträchtigten Gewebes durch ein anderes, normales Gewebe. Derzeit wurde die Gentherapie unter Verwendung von zwei molekularen Techniken durchgeführt, der CRISPR-Technik und der Car-T-Cell-Technik:

CRISPR-Technik

Die CRISPR-Technik besteht darin, bestimmte DNA-Regionen zu verändern, die mit Krankheiten zusammenhängen könnten. Somit können mit dieser Technik Gene an bestimmten Orten präzise, ​​schnell und kostengünstig verändert werden. Im Allgemeinen kann die Technik in wenigen Schritten durchgeführt werden:

• Spezifische Gene, die auch als Zielgene oder -sequenzen bezeichnet werden können, werden identifiziert;
• Nach der Identifizierung erstellen die Wissenschaftler eine „Leit-RNA“ -Sequenz, die die Zielregion ergänzt.
• Diese RNA wird zusammen mit dem Cas 9-Protein in die Zelle eingebracht, das die Ziel-DNA-Sequenz schneidet.
• Dann wird eine neue DNA-Sequenz in die vorherige Sequenz eingefügt.

Die meisten genetischen Veränderungen betreffen Gene, die sich in somatischen Zellen befinden, dh Zellen, die genetisches Material enthalten, das nicht von Generation zu Generation weitergegeben wird, wodurch die Veränderung auf nur diese Person beschränkt wird. Es sind jedoch Forschungen und Experimente entstanden, bei denen die CRISPR-Technik an Keimzellen, dh an der Eizelle oder am Sperma, durchgeführt wird, was eine Reihe von Fragen zur Anwendung der Technik und ihrer Sicherheit bei der Entwicklung der Person aufgeworfen hat. .

Die langfristigen Konsequenzen der Technik und der Geneditierung sind noch nicht bekannt. Wissenschaftler glauben, dass die Manipulation menschlicher Gene eine Person anfälliger für das Auftreten spontaner Mutationen machen kann, was zu einer Überaktivierung des Immunsystems oder zum Auftreten schwererer Krankheiten führen kann.

Neben der Diskussion über die Bearbeitung von Genen, um die Möglichkeit spontaner Mutationen und die Übertragbarkeit der Veränderung für zukünftige Generationen zu untersuchen, wurde auch die ethische Frage des Verfahrens ausführlich diskutiert, da diese Technik auch zur Veränderung des Babys verwendet werden kann Eigenschaften wie Augenfarbe, Körpergröße, Haarfarbe usw.

Auto-T-Zell-Technik

Die Auto-T-Zell-Technik wird bereits in den USA, Europa, China und Japan eingesetzt und wurde kürzlich in Brasilien zur Behandlung von Lymphomen eingesetzt. Diese Technik besteht darin, das Immunsystem so zu verändern, dass Tumorzellen leicht erkannt und aus dem Körper eliminiert werden.

Zu diesem Zweck werden die Abwehr-T-Zellen der Person entfernt und ihr genetisches Material durch Hinzufügen des CAR-Gens zu den Zellen, das als chimärer Antigenrezeptor bekannt ist, manipuliert. Nach der Zugabe des Gens wird die Anzahl der Zellen erhöht und ab dem Zeitpunkt, an dem eine ausreichende Anzahl von Zellen verifiziert wurde und das Vorhandensein besser angepasster Strukturen für die Tumorerkennung vorhanden ist, wird das Immunsystem der Person verschlechtert und anschließend injiziert von mit dem CAR-Gen modifizierten Abwehrzellen.

Somit kommt es zu einer Aktivierung des Immunsystems, das beginnt, Tumorzellen leichter zu erkennen und diese Zellen effektiver zu eliminieren.

Krankheiten, die Gentherapie behandeln kann

Die Gentherapie ist für die Behandlung genetisch bedingter Krankheiten vielversprechend, kann jedoch nur für einige bereits durchgeführt werden oder befindet sich in der Testphase. Die genetische Bearbeitung wurde mit dem Ziel untersucht, genetisch bedingte Krankheiten wie Mukoviszidose, angeborene Blindheit, Hämophilie und Sichelzellenanämie zu behandeln. Sie wurde jedoch auch als eine Technik angesehen, die die Prävention schwerwiegenderer und komplexerer Krankheiten fördern kann B. Krebs, Herzerkrankungen und HIV-Infektionen.

Obwohl die Behandlung und Vorbeugung von Krankheiten genauer untersucht wurde, kann die Bearbeitung von Genen auch in Pflanzen angewendet werden, so dass sie gegenüber dem Klimawandel toleranter und resistenter gegen Parasiten und Pestizide werden, sowie in Lebensmitteln mit dem Ziel, nahrhafter zu sein .

Gentherapie gegen Krebs

In einigen Ländern wird bereits eine Gentherapie zur Krebsbehandlung durchgeführt, die insbesondere für bestimmte Fälle von Leukämien, Lymphomen, Melanomen oder Sarkomen angezeigt ist. Diese Art der Therapie besteht hauptsächlich darin, die körpereigenen Abwehrzellen zu aktivieren, um Tumorzellen zu erkennen und zu eliminieren, indem genetisch veränderte Gewebe oder Viren in den Körper des Patienten injiziert werden.

Es wird angenommen, dass die Gentherapie in Zukunft effizienter wird und die derzeitigen Krebsbehandlungen ersetzen wird. Da sie jedoch immer noch teuer ist und fortschrittliche Technologie erfordert, ist sie vorzugsweise in Fällen angezeigt, die nicht auf eine Behandlung mit Chemotherapie oder Strahlentherapie ansprechen und Chirurgie.