Fragen Sie den Experten: Durchbrüche und klinische Studien zur Myelofibrose

Inhalt

• Welche aktuellen und laufenden klinischen Studien zur Myelofibrose finden statt?
• Gab es in jüngster Zeit Forschungsdurchbrüche bei der Behandlung oder Behandlung von Myelofibrose?
• Wo und wie kann jemand klinische Studien zur Myelofibrose finden, an denen er teilnehmen kann?
• Wie erfolgreich waren die derzeitigen Behandlungen zur Behandlung von Myelofibrose?
• Gibt es Risiken bei der Teilnahme an einer klinischen Studie?
• Was sind die besten Möglichkeiten, um das Fortschreiten der Myelofibrose zu verhindern?
• Gibt es ein Heilmittel gegen Myelofibrose?

Welche aktuellen und laufenden klinischen Studien zur Myelofibrose finden statt?

Es ist eine sehr aktive Zeit für die Myelofibroseforschung. Vor einigen Jahren berichteten die JAKARTA- und JAKARTA2-Studien über eine Milzschrumpfung und Symptomverbesserung mit dem selektiven JAK2-Inhibitor Fedratinib.

In jüngerer Zeit zeigte die PERSIST-Studie die Wirksamkeit des Multikinasehemmers Pacritinib. Die Phase-III-Studie für dieses aufregende Medikament rekrutiert aktiv. Die SIMPLIFY-Studie zeigte ermutigende Ergebnisse für den JAK1 / JAK2-Inhibitor Momelotinib.

Dutzende laufender klinischer Studien befassen sich mit neuen zielgerichteten Medikamenten, entweder allein oder in Kombination mit bereits für Myelofibrose zugelassenen Medikamenten. Wir werden hoffentlich mehr Werkzeuge in unserer Toolbox haben, um diese Krankheit zu behandeln, sobald die laufenden Forschungen abgeschlossen sind.

Gab es in jüngster Zeit Forschungsdurchbrüche bei der Behandlung oder Behandlung von Myelofibrose?

Absolut. Seit der Zulassung von Jakafi (Ruxolitinib) zur Behandlung der Myelofibrose im Jahr 2011 wissen Ärzte, wie wichtig die JAK2-Hemmung für die Behandlung von Myelofibrose ist.

Der JAK2-Hemmer Inrebic (Fedratinib) wurde im vergangenen Jahr für Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko zugelassen. Wir können es jetzt entweder im Voraus oder nach dem Fortschreiten auf Jakafi verwenden.

Pacritinib ist ein weiteres sehr aufregendes Medikament. Da es das Knochenmark nicht unterdrückt, können wir es bei Patienten mit sehr niedrigen Thrombozytenzahlen anwenden. Dies ist ein häufiger Befund bei Myelofibrose-Patienten, der die Behandlungsmöglichkeiten einschränken kann.

Wo und wie kann jemand klinische Studien zur Myelofibrose finden, an denen er teilnehmen kann?

Der einfachste und beste Weg, an einer Studie teilzunehmen, besteht darin, Ihren Arzt zu fragen. Sie können Dutzende von Studien untersuchen, um festzustellen, welche für Ihre Art und Ihr Krankheitsstadium am besten geeignet sind. Wenn die Studie in Ihrer Arztpraxis nicht verfügbar ist, kann diese eine Überweisung an ein Zentrum koordinieren, das die Studie anbietet.

Clinicaltrials.gov ist eine Datenbank der National Institutes of Health, in der alle verfügbaren klinischen Studien aufgelistet sind. Es kann von jedem überprüft werden und ist leicht zu durchsuchen. Es kann jedoch für Menschen ohne medizinischen Hintergrund verwirrend sein.

Patientenvertretergruppen sind auch hervorragende Ressourcen für eine Reihe von Themen, einschließlich klinischer Studien. Besuchen Sie die MPN Education Foundation oder MPN Advocacy & Education International.

Wie erfolgreich waren die derzeitigen Behandlungen zur Behandlung von Myelofibrose?

Das Myelofibrose-Management hat in den letzten 10 Jahren einen langen Weg zurückgelegt. Genomanalysen haben dazu beigetragen, unser Risikobewertungssystem zu optimieren. Es hilft Ärzten zu bestimmen, wer am meisten von einer Knochenmarktransplantation profitiert.

Die Liste der wirksamen Myelofibrose-Medikamente wächst. Diese Medikamente helfen Patienten, länger mit weniger Symptomen und einer besseren Lebensqualität zu leben.

Wir haben noch einen langen Weg vor uns. Hoffentlich bringen uns aktuelle und zukünftige Forschungen noch mehr anerkannte Therapien und bessere Behandlungskombinationen, um die Ergebnisse für Menschen mit Myelofibrose weiter zu verbessern.

Gibt es Risiken bei der Teilnahme an einer klinischen Studie?

Jede medizinische Behandlung hat Risiken und Vorteile. Klinische Studien sind keine Ausnahme.

Klinische Studien sind sehr wichtig. Nur so können Ärzte neue und verbesserte Krebsbehandlungen entdecken. Patienten in Studien erhalten das beste Behandlungsmanagement.

Die Risiken sind für jede einzelne Studie unterschiedlich. Sie könnten spezifische Nebenwirkungen des untersuchten Arzneimittels, mangelnden Nutzen der Therapie und die Zuordnung zu Placebo umfassen.

Sie müssen eine Einverständniserklärung unterschreiben, um an einer klinischen Studie teilnehmen zu können. Dies ist ein langwieriger Prozess mit dem Forschungsteam. Ihr medizinisches Team wird alle Risiken und Vorteile gründlich prüfen und Ihnen erklären.

Was sind die besten Möglichkeiten, um das Fortschreiten der Myelofibrose zu verhindern?

Es ist immer noch unklar, wie wir das Fortschreiten der Krankheit wirklich beeinflussen können. Langzeit-Follow-up gepoolter Daten aus den COMFORT-Studien deutet darauf hin, dass die Behandlung mit Jakafi das Gesamtüberleben im Vergleich zur derzeit besten verfügbaren Therapie verdoppeln kann.

Dieser Befund ist etwas umstritten. Es ist nicht klar, ob der Überlebensvorteil auf einem verzögerten Fortschreiten oder anderen Vorteilen wie einer verbesserten Ernährung nach dem Schrumpfen der Milz beruht.

Gibt es ein Heilmittel gegen Myelofibrose?

Die beste Chance für eine langfristige Krankheitsbekämpfung ist eine Knochenmarktransplantation, auch Stammzelltransplantation genannt. Es scheint einige Patienten zu heilen. Es ist schwer mit Sicherheit vorherzusagen.

Transplantation ist eine Option mit hohem Risiko und hoher Belohnung. Es ist nur für bestimmte Patienten geeignet, die den Strapazen des Prozesses standhalten können. Ihr Arzt kann Ihnen mitteilen, ob eine Knochenmarktransplantation für Sie geeignet ist, und die Überweisung an ein erfahrenes Transplantationsteam für eine Konsultation koordinieren.

Ivy Altomare, MD, ist außerordentlicher Professor für Medizin an der Duke University und stellvertretender medizinischer Direktor des Duke Cancer Network. Sie ist eine preisgekrönte Pädagogin mit klinischem Schwerpunkt auf der Sensibilisierung für und dem Zugang zu klinischen Studien zur Onkologie und Hämatologie in ländlichen Gemeinden.